Gifted Molecular Science

A New Generation of Antisense Oligonucleotides (ASOs) is on the Horizon
ABOUT

Gifted MS Corp. is a new drug development company for ASO treatments based on the innovative Druggable-PNA platform technology.
VISION

Provide solutions for viral diseases and incurable diseases
MISSION

Antiviral development with the new platform of Druggable-PNA
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인사말

팬더믹을 몇차례 거치면서 바이러스 질환이 우리 생활에 미치는 영향의 정도를 실감하게 되었습니다. 또 엔데믹으로 전환이 된 시점에서도 바이러스에 감염이 되면 아무것도 하지 못하는 상태로 자연 치유만을 기다리게 되는 현재의 상황입니다. 이러한 항바이러스제의 국제사회의 절실함은 국내에서의 개발된 신약의 글로벌화에 가장 빠른 길임을 시사해 주고 있습니다.

지금까지 개발된 항바이러스제는 바이러스 복제 과정 중의 유전자 복제 또는 단백질 활성을 담당하는 효소의 기능을 억제하는 작용 메커니즘을 가지고 있습니다. 이러한 항바이러스제는 특정한 바이러스 질환에만 개발이 되어 있을 뿐 아니라, 부작용과 내성에 노출이 될 수가 있어 새로운 메커니즘의 항바이러스제의 개발을 통한 치료 방법의 다양성 확보가 요구되고 있습니다.

㈜기프티드엠에스는 효소가 아닌 바이러스의 유전자에 직접 반응하여 바이러스의 복제를 억제하는 새로운 작용 메커니즘에 기반한 치료제를 개발하고 있습니다. 이는 바이러스를 제어하는 새로운 무기를 인류에게 제공할 것입니다.

개발전략, 후보물질도출, 비임상 및 임상개발, 그리고 생산허가와 제품허가를 아우르는 전문가들로 구성되어 혁신적인 신약개발을 목표로 하고 있으며, 항바이러스 치료제 분야의 글로벌 기업으로 성장하고자 합니다. 누구보다 열정을 가지고, 과학에 기반하여, 진심으로 신약개발에 임하고 있습니다.

관심과 응원을 보내주시는 모든 분들께 감사의 말씀을 올립니다.


CEO      
김 성 천      
기프티드엠에스
세상에 없던 새로운 항바이러스제를 개발합니다.

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Our History

2024.07

보건복지부 '감염병 예방-치료 기술개발사업' 신규과제 선정
과기정통부 '국가전임상시험지원센터 - 감염병 대응 전임상지원' 신규과제 선정

2024.05

벤처기업 인증
ICAR2024 (International Society for Antiviral Research) 참석 및 포스터 발표

2024.01

기업부설연구소 설립
제조생산 위탁계약, 연구용역, 비임상시험(GLP) 계약

2023.06

기프티드엠에스 창업 
druggable-PNA를 이용한 항바이러스 치료제 논문발표 (교신저자 김성천)
항바이러스 치료제 기술도입 완료
50억 SI투자 유치
druggable-PNA를 이용한 항바이러스 치료제 특허출원 (발명자 김성천)  
SCIENCE

Our 4th generation Druggable-PNA is an innovative modality that overcomes the weaknesses of existing ASO therapy.
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ASO Technology

ASO History

mRNA는 모든 유기체에 존재하는 약물 개발의 보편적인 표적이며, antisense 접근법은 다양하고 효과적인 약물 개발 전략이 될 수 있습니다. ASO는 nucleotide 유사체로 구성된 oligomer로서 핵산서열에 기반한 상보결합이 가능하며 원하는 대상 유전자의 발현을 조절할 수 있습니다. 유전정보를 기반으로 신속하게 ASO를 설계할 수 있다는 장점도 있습니다. 
1세대 ASO는 phosphorothioate (PS) 변형 통해서 RNase H 활성화 기능을 유지하고 nuclease 저항성을 강화했습니다. 2'-O-methyl (OMe)과 2'-O-methoxyethyl (MOE) 그룹을 사용한 2세대 ASO는 PS DNA에 비해 독성을 감소시키고 hybridization kinetics를 개선했습니다. 3세대 ASO는 표적 친화도, 뉴클레아제 내성, 생체 안정성 및 약동학을 향상시킨 locked nucleic acids (LNAs), peptide nucleic acids (PNAs), constrained ethyl substituted (cEt) 그리고 phosphorodiamidate morpholinos (PMOs) 변형 등이 있습니다. 
ASO 개발분야에서 많은 진전이 있었지만 약물을 생체 내 표적에 성공적으로 전달하는 것은 여전히 가장 큰 어려움입니다. 
PNA

PNA (Peptide Nucleic Acid)는 생화학자 Peter Nielsen에 의해 개발된 oligonucleotide와 유사한 형태의 분자입니다.
이 물질의 구조적 특징은 일반적인 DNA의 구조에서 phosphodiester backbone이 2-aminoethyl-glycine으로 대체된 형태를 갖추고 있습니다.
PNA는 다음과 같은 장점을 가지고 있습니다.
강한 결합력

PNA는 전하를 띠지 않아 DNA나 RNA와 강한 결합을 형성합니다. 이로 인해 PNA-DNA 결합은 자연적인 DNA 이중나선구조의 결합력보다 강합니다.
높은 안정성

PNA는 핵산분해효소에 강한 저항성이 있고 넓은 범위 pH에서 안정적인  성능을 유지할 수 있습니다.
유연한 활용

대상 질병이나 유전자에 대한 정보를 토대로 서열을 변경하면 치료제를 쉽게 설계할 수 있습니다.
4세대 ASO "Druggable-PNA"

PNA의 특징을 기반으로 Druggable-PNA (D-PNA)는 PNA의 일부 핵산 염기에 Cationic Lipid (양이온성 지질기)를 화학적으로 도입하여 개발되었습니다.
D-PNA는 다음과 같은 추가적인 장점을 가지고 있습니다
용이한 합성

D-PNA는 화학합성이 비교적 간단하여 상업성이 우수합니다다.
세포 투과성

D-PNA는 세포투과성이 뛰어나며, RNA 치료제로서 다양한 영역에서 활용될 수 있습니다.
안정적 물성

물에 잘 녹는 특성이 있어서 약물의 용해도가 우수하며, 생체 내 분포 및 흡수에 효과적입니다.
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ASO Technology

Our Science

우리는 4세대 ASO를 이용하여 세상에 없던 새로운 작용방식의 항바이러스 의약품을 연구개발하고 있습니다.
그 첫 도전은 SARS-CoV-2에 대한 치료제 개발이며, 후보물질인 GMS-007의 도출을 완료했습니다. 
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 Pros / Cons of ASO therapeutics and platforms

ASO is a powerful, safe, and easy-to-modify new modality that directly regulates genes. But, despite improving material instability by modifying nucleic acid backbones, cell permeability issues still remain.
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4th Generation Druggable Peptide Nucleic Acid (PNA)

By incorporating a cationic lipid segment into a nucleobase of metabolically stable PNA, we enhanced its affinity with the cell membrane, leading to increased cell permeability. Additionally, the binding affinity improved through elevation of the melting temperature.
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 The Life cycle of SARS-CoV2 and ASO inhibitor

When ASO is delivered to a virus-infected cell, it sterically binds to the viral genome and inhibits transcription and translation, ultimately suppressing virus proliferation.
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New Antiviral Canidate, GMS-007

We used druggable-PNA to synthesize ASOs(antisense and sense oligonucleotides) targeting conserved genetic regions of SARS-CoV-2.
We tested our ASOs (single or in combination) in the Vero6 cell model and found that most ASOs effectively inhibited replication of viral genes.
Finally, a single ASO, 3-S05234 (GMS-007), was obtained, showing superior IC50 compared to Nirmatrelvir.
GMS-007 (SARS-CoV-2 치료제 후보물질)
새로운 개념의 바이러스 억제제
(direct gene targeting, not enzyme inhibitor)
강력하고 특이적인 바이러스 유전자 결합
전달체가 필요 없는 우수한 세포 투과성
변이대응이 가능한 혁신적 플랫폼

PIPELINE

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Druggable-PNA Platform
GMS-007
Anti-COVID19 therapeutics

We discover innovative and effective anti-COVID-19 treatments that block the early stages of the virus life cycle
RSV
Respiratory Syncytial Virus Infection

Research in progress
Other diseases

Research in progress
01

신규 코로나19 치료제

 바이러스 유전자를 표적으로 하는 새로운 개념의 코로나19 항바이러스제 후보물질의 확보
국내기술로 확보한 신약후보물질
02

국가적 위험대비책

엔데믹 및 넥스트 팬더믹에 대한 대비 가능
바이오의약품 국가안보기능 강화
03

풍부한 신약개발 역량

합성의학,  바이오의학 백신 분야에서 6개 신약 출시 경험
20건의 라이센싱 아웃 경험
수십건의 신약개발 파이프라인 매니지먼트
04

무한한 확장가능성

혁신적인 유전자 치료제 기술을 보유
다양한  확장 가능성을 보유한 Modality
NEWS

Conference
ICAR2024 (International Society for Antiviral Research)

May 20-24 2024
Poster Presentation
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Research Paper
Cell-permeable peptide nucleic acid antisense oligonucleotide platform targeting human betacoronaviruses


doi.org/10.3389/fmicb.2023.1258091
Patent
A pharmaceutical composition for preventing or treating coronavirus infection disease containing a cell-permeable peptide-nucleic acid oligomer as an active ingredient

PATENT-2023-0070987
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